日本ディスファーリノパシー患者会は、国内外のDysferlin遺伝子異常で発症する筋疾患、三好型筋ジストロフィー・
肢帯型筋ジストロフィー２B/R２(LGMD2B/LGMDR2)・前脛骨筋ミオパチーなどのDysferlinopathy（ディスファーリノパシー）
の患者との交流と早期治療法の確立の為に研究して頂いている研究者（研究班）と共に治癒を目的に発足致しました。
本会では、国内でのDysferlinopathyの研究促進と将来の臨床試験や治験に踏まえ、患者が即座に医師又は
研究者（研究班）などに協力出来る体制を整えておくことが重要な課題と考えております。
そして、患者1人1人が病気のことを理解し病院での定期的な診察や検査を受けて頂けるよう
お伝えしていければと思っています。
近い将来、治療法が出来ると信じ会員一同協力し合い活動致します。
【活動について】
現在、Dysferlinopathyの研究は少しずつ前進しております。しかし、研究者（研究班）に任せているだけでなく、
患者としてもできることを考えて積極的に取り組んでいくことで、基礎研究が進み新しい治療方の開発を目指した
臨床試験（治験）を現実のものにすることにつながっていくと考え、本会では以下の項目を掲げ活動致します。
１． 患者同士の親睦を深め経験及び知識を共有
２． Dysferlinopathyに関する正しい知識を啓発
３． Dysferlinopathy研究助成基金への理解と寄付を募る
４． 行政に対し治療法の確立への研究促進を要望
５． 行政に対し自立支援に必要な福祉用具の充実を要望
【運営について】
運営事業は、患者会HPの管理、交流会、勉強会、その他必要と認められる事業で
本会の会則や予算にあわせ活動し、以下の項目により運営をしています。
１． 正会員と賛助会員の年会費
２． 個人または団体からの寄付金
【Dysferlinopathy研究助成基金について】
現在、Dysferlin遺伝子（ディスファーリン）の異常が原因で発症する筋疾患は「難病患者に対する医療等に関する法律（難病法）」（平成２６年法律第５０号）にて、
筋ジストロフィーと遠位型ミオパチーに区分されてしまいDysferlinopathy（ディスファーリノパシー）は法律で定められた病名では無い為、公的研究費
（難治性疾患政策研究事業・障害者政策総合研究事業・科学研究費助成事業研究費・難治性疾患実用化研究事業・その他の公的研究費）
未承認薬/適応外薬・先駆的医薬品指定制度・治験などの申請は個別にしなければなりません。
本会では、少しでも研究にご協力出来るようにDysferlinopathy研究助成基金を募っています。
皆様から納付して頂いた貴重な研究助成基金は、選考委員会により厳正に審査された後、研究者（研究室）に交付致します。
どうか、ご理解ご協力の程宜しくお願い致します。
【海外の患者や関係団体との交流】
海外にも、自分たちと同じように病気を発症し大変な思いをしている患者さんがいます。
本会では、海外にいる患者さんと交流をしながら共に治癒を目的に活動致します。
